الفراشة .. مرض غريب ونادر يصيب الجلد ويجعله هشًا بشكل لا يصدق، ولكن العلاج الجيني الجديد يساعده على الشفاء وأظهر علاج الحالة الوراثية النادرة "مرض الفراشة" نجاحًا في مرحلة متأخرة من التجارب.
ومرض الفراشة هو حالة وراثية نادرة تؤدي إلى ظهور فقاعات جلدية في بثور تحت أدنى ضغط الآن، في مرحلة متأخرة من التجارب السريرية، وأظهر الباحثون أن مادة هلامية تحتوي على الحمض النووي يمكن أن تساعد في علاج جروح هؤلاء المرضى ومنع المزيد من الضرر.
وحسما ذكرت صحيفة ليف ساينس، توجد حاليًا علاجات معتمدة لمن يعانون من مرض الفراشة ، والمعروف علميًا باسم "انحلال البشرة الفقاعي" (EB). لا يمكن للأطباء والمرضى ومقدمي الرعاية لهم التعامل مع البثور إلا عند ظهورها ، قائد التجربة الدكتور م. بيتر مارينكوفيتش مدير عيادة الأمراض المتقرحة في ستانفورد هيلث :يتضمن ذلك تنظيف الجروح الجلدية وتغطيتها بالمراهم والضمادات وتغيير تلك الضمادات يوميًا -وهي عملية غالبًا ما تكون مؤلمة للمريض و"هذه هي كل الأدوات ، في الوقت الحالي
وأوضحت الصحيفة : غالبًا ما تفتح جروح المرضى أثناء الشفاء ويمكن أن تظل مفتوحة لأشهر أو حتى سنوات. تُعرِّض الجروح المزمنة وتراكم النسيج الندبي المرضى لخطر الإصابة بعدوى تهدد الحياة وتشوهات الأطراف وسرطان الجلد المسمى سرطان الخلايا الحرشفية.
وقال مارينكوفيتش إن الموافقة على العلاج الجيني الجديد ، المسمى (B-VEC) ، يعني أننا "قادرون أخيرًا على تقديم شيء إلى هؤلاء المرضى لمساعدتهم فعليًا".
وتم تصميم B-VEC لعلاج نوع فرعي من مرض الفراشة يُعرف باسم "التصنع EB" الناجم عن طفرات في جين يسمى COL7A1. عادةً ما يرمز الجين لنوع من الكولاجين - على وجه التحديد بروتين يشبه الحبل يساعد على تثبيت الطبقة الخارجية من الجلد على الطبقة الموجودة تحتها. يفتقر الأشخاص المصابون بالضرر EB إلى هذا التثبيت ، لذلك تحتك طبقات جلدهم ببعضها البعض وبثور.
وتم تطبيق B-VEC على 28 مريضًا على إحدى جروحهم مرة واحدة في الأسبوع لمدة ستة أشهر تقريبًا ، بينما تم علاج جرح آخر بحجم مماثل باستخدام هلام وهمي. بعد ثلاثة أشهر ، شُفيت بالكامل 71٪ من الجروح المعالجة بـ B-VEC ، مقارنة بـ 20٪ من الجروح التي عولجت بالغفل ، وكانت معدلات الشفاء متشابهة في ستة أشهر.
وأشارت الصحيفة : أن "هذا مرض مدمر مع الحد الأدنى من خيارات العلاج الحالية ، ومن الواضح أن العلاج الجيني يسرع من التئام جروح المرضى
اقرأ أيضا| «أفضل 9 طرق لعلاج الطفح الجلدي الحراري عند الأطفال»
