أول رضيع يتعافى من مرض مميت بفضل علاج جيني غير مسبوق

في إنجاز طبي غير مسبوق، نجح رضيع بريطاني في التغلب على مرض وراثي نادر كان يعتبر مميتًا في السابق، بفضل علاج جيني جديد، هذا الاكتشاف، الذي تزامن مع شهر رمضان المبارك، يفتح باب الأمل أمام عشرات العائلات التي تعاني من اضطرابات وراثية خطيرة، ويشكل خطوة مهمة في عالم الطب الحديث،بحسب ما جاء من  RT Arabic

اقرأ أيضًا | في رمضان.. فوائد ممارسة الرياضة لمرضى الكبد

تفاصيل العلاج الجيني المبتكر

تم تشخيص الطفل توماس، البالغ من العمر 14 شهرًا، بمرض عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل (OTC)، وهو اضطراب نادر يؤدي إلى تراكم الأمونيا السامة في الدم بسبب خلل جيني يمنع الكبد من إزالة السموم بشكل طبيعي. هذه الحالة قد تؤدي إلى مضاعفات خطيرة مثل تلف الدماغ أو الغيبوبة أو حتى الوفاة في الحالات الشديدة.

في السابق، كان العلاج الوحيد المتاح لمرضى OTC يتمثل في تقليل البروتين في النظام الغذائي، وتناول أدوية معينة، وفي بعض الحالات، زراعة الكبد،لكن حالة توماس شهدت تحولًا جذريًا عندما تم إدراجه في تجربة علاج جيني مبتكرة في مستشفى غريت أورموند ستريت (GOSH) في لندن، حيث حصل على علاج يسمى ECUR-506.

كيف يعمل العلاج الجيني؟
يعتمد هذا العلاج على إدخال نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الكبد باستخدام تقنية دقيقة، مما يسمح للكبد بأداء وظيفته بشكل طبيعي دون الحاجة إلى زراعة كبد،وأظهرت نتائج التجربة أن العلاج يمكن أن يكون فعالًا مثل زراعة الكبد، ولكن بجرعة واحدة فقط، مما يجعله خيارًا أقل تعقيدًا وأكثر أمانًا للأطفال الرضع.

رحلة التعافي وأمل جديد للمرضى
بدأت أعراض المرض لدى توماس بعد أسبوع واحد فقط من ولادته، حيث لاحظ والداه أنه غير مستجيب ولا يفتح عينيه،وبعد نقله إلى المستشفى، اكتشف الأطباء أن نسبة الأمونيا في دمه مرتفعة بشكل خطير، ليتم تشخيصه بالمرض وإدراجه في تجربة العلاج الجيني، وبعد تلقيه العلاج، شهد الأطباء تحسنًا ملحوظًا في حالته، مما عزز الآمال بإمكانية تعميم هذا العلاج في المستقبل.

يعد هذا الإنجاز الطبي نقطة تحول في علاج الأمراض الوراثية النادرة، حيث يثبت أن العلاج الجيني يمكن أن يكون بديلاً فعالًا لزراعة الأعضاء، ومع استمرار الأبحاث، قد يصبح هذا النوع من العلاجات أملًا جديدًا للعديد من المرضى حول العالم، خاصة مع تزايد الاهتمام بالابتكارات الطبية خلال شهر رمضان المبارك.