اعتمدت هيئة الدواء والغذاء الأميركية دواء جديدا لعلاج مرض الهيموفيليا، من إنتاج أحد الشركات الأمريكية الكبرى لصناعة الدواء، ليصبح أغلى أدوية العالم، إذ تكلف الجرعة الواحدة اللازمة لعلاج المرض 3.5 مليون دولار.
ويعتبر مرض الهيموفيليا من الاضطرابات الوراثية التي لا تسمح للدم بالتجلط بالشكل السليم، ما يعرض المريض لخطر النزيف بقوة دون سبب محدد أو في حالة الجروح، ويهدد حياته.
والدواء الجيني الحديث، والتي تمت الموافقة عليه من قبل السلطات الأميركية، قد نجح في تقليل عدد حالات النزيف المتوقعة لمرضى الهيموفيليا من نوع "بي" خلال العام الواحد بنسبة 54 بالمئة، كما سمحت لنحو 94 بالمئة من المرضى بوقف جرعات دواء أخرى يتم استعمالها بشكل دوري وتستخدم للسيطرة على المرض في الوقت الحالي.
ويستخدم الدواء الجيني لمرة واحدة فقط، وقال بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية إن الإجراءات التي يتبعها المرضى لتجنب النزيف تقلل من جودة الحياة.
