تطوير مزيج دوائي يكافح السبب الرئيسي للتقزم 

 عقار تجريبي
عقار تجريبي

تمكنت دراسة جديدة من تطوير عقار تجريبي زاد من معدلات النمو لدى الأطفال المصابين بالتقزم.

أجريت تجربة المرحلة الثانية لمدة أربع سنوات فى العديد من المراكز البحثية في كل من: الولايات المتحدة، فرنسا، والمملكة المتحدة، وأستراليا، شملت 35 طفلا تتراوح أعمارهم ما بين 5 إلى 14 عاما يعانون من اضطراب عظم الوراثة الوراثي، وهو أكثر أنواع التقزم شيوعا.

وأشارت الدراسة إلى أنه تم تقسيم الأطفال إلى 4 مجموعات تلقوا عن طريق الحقن اليومي عقار "الفوسوريتيد" (Vosoritide)، ما يساعد على تنظيم نمو العظام، بكميات متزايدة.. وكان متوسط الزيادة فى الطول بين الأطفال نحو 2,4 بوصة فى السنة، وهو ما يقرب من معدلات النمو بين الأطفال من متوسطي القامة، وفقا للدراسة التي نشرت في مجلة "نيو إنجلاد"الطبية.

وأسفرت النتائج عن ارتفاع معدل نمو الأطفال بنسبة 50% التي تم تصميمها وتمويلها من قبل شركة صناعة الأدوية "بيو مارين" (BioMarin) الدوائية، التى عكفت على تحليل البيانات.. وكانت الآثار الجانبية للدواء خفيفة فى الغالب وفقا للباحثين.


ويتم الآن اختبار عقار "الفوسوريتيد" (Vosoritide) فى المرحلة الثالثة من التجربة في مجموعة أكبر من المرضى الذين تراوحت أعمارهم ما بين 5 إلى 18 عاما.


وأوضح الدكتور رافي سافاريرايان، الأستاذ في معهد مردوخ لأبحاث الأطفال في ملبورن فى أستراليا، أن مرض "الأدونوبلاسيا" (التقزم) ناتج عن فرط نشاط إشارة توقف النمو.


وأوضح "سافاريرايان"، -فى بيان صحفي للمعهد- أن مرض التقزم، الذي يصيب نحو واحد من بين كل 25000 رضيع، عن طفرة في جين (FGFR3) الذي يعيق نمو العظام في الأطراف والعمود الفقري وقاعدة الجمجمة.. تشمل المضاعفات الشائعة بين الأطفال الذين يعانون من التنسج الشوكي ضغط الحبل الشوكي وانحناء العمود الفقري والساقين المنحنية.


وقال سافاريرايان: "هذه الدراسة هي أول تقرير عن علاج اضطرابي محتمل للأطفال المصابين بضعف الأوعية الدموية ، ونأمل أن يحسن من نتائجهم الصحية وأدائهم ، بالإضافة إلى زيادة طولهم والوصول إلى بيئتهم".

ترشيحاتنا