أظهرت نتائج التجارب السريرية التي أجريت في جامعة "شيكاجو" الأمريكية، أن العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من شكل حاد من مرض "تثلاسيمية - بيتا" في الدم قد يكون آمنا وفعالا في إنهاء الحاجة إلى عملية نقل الدم.
ويعد مرض "تثلاسيمية بيتا"، الذي يعرف أيضا بمرض فقر الدم لدول حوض البحر المتوسط، هو مرض وراثي يؤثر على كرات الدم الحمراء، حيث ينتج عن هذا المرض خلل في الجينات بسبب فقر الدم المزمن.
ويسبب المرض الوفاة بين المرضى، لتأثيره على صنع الدم، فتكون مادة "الهيموجلوبين" في كرات الدم الحمراء غير قادرة على القيام بوظيفتها، مما يسبب فقر دم وراثي يصيب الأطفال في مراحل مبكرة من العمر، ويتم تشخيص المرض عن طريق الفحص المخبري والمعروف بـ"الترحيل الكهربائي".
ويحتاج المرضى، خاصة الذين يعانون أشد أشكال "ثلاثسيميا – بيتا" إلى عملية نقل دم شهرية مباشرة، وذلك لتجديد موارد خلايا الدم الحمراء مع استجلاب الحديد لإزالة المستويات الزائدة منه، غير أن عمليات نقل الدم المتكررة قد تتسبب في مضاعفات خطيرة بسبب سمية الحديد والعدوى الفيروسية.
